Adviesorgaan Europees Geneesmiddelenbureau adviseert positief naar Europese Commissie over goedkeuring zelfstandige toediening RUCONEST®

Leiden, 11 november 2016:  Pharming Group N.V. Pharming Group N.V (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt bekend dat het adviesorgaan (CHMP) van het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA), de Europese Commissie positief heeft geadviseerd over een uitbreiding van de marketingvergunning (label) voor RUCONEST®. Deze uitbreiding behelst het toelaten van zelfstandige toediening van RUCONEST® door (jong)volwassen patiënten thuis bij acute aanvallen van hereditair (erfelijk) angio-oedeem (HAE). Toediening vindt dan plaats met behulp van een speciaal hiervoor ontwikkelde toedienings-kit. Met in achtneming van de gebruikelijk periode na een dergelijk positief advies zal goedkeuring door de Europese Commissie naar verwachting plaatsvinden in januari 2017. De kits zullen snel daarna in de verschillende Europese landen beschikbaar zijn.

HAE is een zeldzame aandoening, verzoorzaakt door een defect in het C1 esterase remmer eiwit. De symptomen zijn spontane en terugkerende zwellingen van de huid over het gehele lichaam, alsook van de luchtwegen en interne organen. Met name oedeem van de keel, neus of tong kunnen leiden tot een blokkade van de luchtwegen en is potentieel levensbedreigend.

Na goedkeuring door de Europese Commissie en toelating van bijbehorende instructiematerialen in individuele EU-landen, stelt de nieuwe RUCONEST® thuistoedienings-kit patiënten in staat sneller en eenvoudiger met een aanval van HAE om te gaan. De kits zijn inmiddels succesvol door vrijwilligers getest. Ze zijn zo ontworpen dat patiënten bij acute aanvallen zichzelf in hun eigen vertrouwde thuissituatie, of waar dan ook, kunnen behandelen zonder hulp van een professionele zorgbeoefenaar.

Pharmings COO, Prof. Bruno Giannetti, MD, PhD, zegt:
“Dit voorstel voor een EU-label wijziging toont wederom het gunstige  en voorspelbare veiligheidsprofiel van RUCONEST® aan. Meer dan 25.000 doseringen voor de behandeling van HAE-aanvallen zijn inmiddels voorgeschreven. Na goedkeuring van de kit  is toediening van RUCONEST  even  gebruikersvriendelijk in Europa als in de Verenigde Staten”
Zelftoediening zonder hulp van een professionele zorgbeoefenaar werd in de Verenigde Staten reeds eerder toegekend, aangezien er destijds meer veiligheidsdata beschikbaar waren ten tijde van de Biologics License Application (BLA) en de daaropvolgende goedkeuring van RUCONEST® in juli 2014.

Gedetailleerde aanbevelingen voor het gebruik van het product zullen worden omschreven in de geactualiseerde samenvatting van de producteigenschappen (SmPC), die zal worden gepubliceerd in het herziene Europese evaluatierapport (EPAR). Dit zal beschikbaar zijn in alle talen van de Europese Unie na goedkeuring  door de Europese Commissie.


Andere nieuwsberichten

hae qe hereditair angio oedeem quincke's oedeem haeqe

- Hereditair Angio Oedeem en Quincke's Oedeem